3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi

3 yaşındaki erkek çocuk, karaciğer kanserinin bir türü olan hepatoblastom teşhisi konuldu. İlk görüntülemelerde sol lobda 11,2 × 9,6 × 7,1 cm boyutunda tümör tespit edildi; kanser akciğerlere yayıldı ve kemiklerde metastaz şüphesi vardı. Çocuk üç kez kemoterapi yaptıktan sonra karaciğerdeki ana tümör ve akciğer tümörleri için iki ayrı operasyon gerçekleştirildi.

Tedavinin ardından hastalık kısa sürede tekrar ortaya çıktı ve akciğerlerde yeni bir tümör oluştu. Bu durumun ardından deneysel CAR T tedavisi uygulanarak çocuğun kendi T hücreleri GPC3 proteini tanıyacak şekilde genetik olarak değiştirilmiş ve IL‑15, IL‑21 genleri eklenmiş. İki doz verildi; ilk dozdan sonra tümör küçülmeye başladı ve alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerinde düşüş gözlendi. Sekiz hafta sonra ikinci doz verildi ve takip görüntülemelerinde artık aktif hastalık bulunmadı.

Tedavinin ardından 12 ay boyunca hastalık belirtileri görülmedi. Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi’nden araştırmacılar, elde edilen sonucun yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastomda güvenli ve etkili olabileceğine dair kanıt sunduğunu belirtti. Ancak bu tek bir vakaya dayalı bir sonuç olduğundan, daha geniş klinik çalışmalara ihtiyaç duyulduğunu vurguladılar.